近来，FDA 同意 Cellectis 在两种血液肿瘤患者中发动其 CAR-T 免疫疗法产品 UCART123 的临床实验。Cellectis 公司实验性新药（IND）请求的获批标志着一种「制品型」或同种异体的 CAR-T 药物初次在美国获准进行临床实验，该产品与诺华及 Kite 制药开发同类产品不同，它不需要从患者身上收集细胞。
UCART123 是一种基因-修改 CAR-T 细胞疗法，它以 CD123 为靶点，该产品将被测验用于急性髓性白血病与母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤（BPDCN）。首例患者用药将不久后开端，临床实验将在 Cornell 与 MD Anderson 进行。
但是，这并非 Cellectis 的 CAR-T 候选产品初次在患者身上进行实验。该公司另一款同种异体 CAR-T 医治药物 UCART19（以 CD19 为作用靶点）已在英国进行临床实验，这款产品由 Cellectis 与 Servier 及辉瑞合作开发。
Cellectis 的 UCART19 在两种白血病患者身上已显示出阳性作用，但一名患者呈现了移植物抗宿主疾病（患者用药时一起运用了类固醇类药物），这或许是运用这种新式疗法医治的毒性。两名儿童在别离医治 18 个月与 12 个月后疾病康复。
此次 UCART123 的实验性新药请求获批「不只对公司是一个里程碑，并且对整个医学范畴、全球的生物科技及制药业也是一个里程碑，」Cellectis 首席医学官 Hoang-Sayag 博士称。「Cellectis 的同种异体 UCART 产品有或许对这类药物的可及性及本钱-效益带来一个严重改变，能够让世界各地的患者人群广泛地获取到这些医治药物，」他弥补称。
诺华与 Kite 制药的自体同源 CAT-T 医治药物在研制进度上更胜一筹，两家公司本年将为其产品提交上市请求，但 Cellectis 以为其制品型医治药物或许更快地上市供患者运用，并且在价格上也更廉价。
