5 月 21 日,美国 FDA 官方网站宣告,FDA 今日同意 AkaRx 旗下 Doptelet(avatrombopag)片用于医治血小板计数下降(血小板削减症),适用于拟进行医疗或牙科手术的缓慢肝病成年患者。这是 FDA 同意用于该适应症的首个药物。
FDA 药物点评与研究中心血液学及肿瘤产品办公室署理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任 Pazdur 博士称:「血小板计数下降及需求手术的缓慢肝病患者的出血危险添加,Doptelet 证明能够安全地添加血小板计数。这款药物能够下降或消除血小板输注的需求,然后防止相关的感染危险及其它副作用。」
血小板是骨髓发作的无色细胞,其在血管体系中有助于构成血栓,防备出血。血小板削减症是一种血液中循环的血小板低于正常值的疾病。当患者血小板计数中重度削减时,可发作严峻甚或危及生命的出血,特别是在侵入性手术期间。有显着血小板削减症的患者一般要在手术前敏捷输注血小板,以添加血小板的计数。
Doptelet 的安全性及有效性根据两项临床实验(ADAPT-1 和 ADAPT-2),共有 435 名拟进行手术(一般需求输注血小板)的缓慢肝病患者及血小板削减患者参加。两项实验对口服 5 天两种剂量标准 Doptelet 及口服安慰剂进行了比照。实验结果表明,与以安慰剂医治的患者比较,服用两种剂量标准 Doptelet 医治的患者有较高份额的人血小板计数添加,而且没有要求输注血小板,或手术当天及术后 7 天进行任何的急救医治。
承受 Doptelet 医治的临床实验受试者报导的最常见副作用有发烧、胃痛、厌恶、头痛、疲惫及四肢肿胀。缓慢肝病患者及有某些血栓疾病的人在服用 Doptelet 时,其发作血栓的危险或许添加。
这款产品被颁发了优先审评资历,这一资历可使 FDA 采纳举动对请求材料进行加速审评,并在 6 个月内做出是否同意的决议,假如取得同意,药物将会明显改进医治、确诊或防备某种严峻疾病的安全性或有效性。