2018 年 8 月 10 日美国食物和药物办理局同意 Alnylam 制药公司产品 Onpattro（patisiran）用于医治成年患者由遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病）。该药物经过快速通道完结优先检查，并取得孤儿药及突破性疗法认证。
这是 FDA 同意的第一种用于 hATTR 引起的多发性神经病变的疗法。hATTR 是一种稀有的，使人衰弱且常常丧命的遗传性疾病，其特征是周围神经，心脏和其他器官中反常淀粉样蛋白累积。Onpattro 也是 FDA 同意的一种被称为小搅扰核糖核酸（siRNA）的新式药物。
FDA 局长 Gottlieb 表明，「这一同意表现了更大规模推进立异，这些立异使咱们能够实在经过针对根本原因来医治疾病，阻挠或治好病症，而不是只是能够减缓其发展或医治其症状。在这种情况下，疾病的影响导致神经退化，或许表现为痛苦，衰弱和流动性损失」
Gottlieb 指出，「像 RNA 抑制剂这样的新技能改动了疾病基因的驱动因子，有或许改动医学途径，所以咱们能够更好地面临乃至治好疾病。咱们致力于推进科学准则前进，有用得开发和检查有或许改动患者生命的安全，有用且突破性的疗法。」
RNA 作为体内细胞的信使，可辅导 DNA 操控蛋白质的组成。 RNA 搅扰是在细胞内自然发作的进程，能够阻断某些基因的表达办法。
自 1998 年发现以来，科学家们一向运用 RNA 搅扰作为研讨基因功用及其参加健康和疾病调控办法的东西。例如，美国国立卫生研讨院的研讨人员运用机器人技能将 siRNA 导入人体细胞，各自封闭近 22000 个基因。
这种被称为 siRNAs 的新式药物经过缄默沉静导致疾病的一部分 RNA 起作用。Onpattro 将 siRNA 包裹在脂质纳米颗粒中以在输液办法将药物直接递送到肝脏中，以改动或中止致病蛋白质的发作。
hATTR 在全球影响约 50000 人，是一种稀有的疾病。其特征是在体内器官和安排中构成淀粉样蛋白，这些蛋白质纤维的反常沉积物会搅扰正常功用。蛋白质沉积物最常发作在周围神经系统中，可导致手臂，腿，手和脚的感觉损失或痛苦。淀粉样沉积物也会影响心脏，肾脏，眼睛和胃肠道的功用。医治计划一般侧重于症状办理。
Onpattro 旨在搅扰反常方式的蛋白转甲状腺素蛋白（TTR）的 RNA 发作。经过阻挠 TTR 的发作，该药物能够协助削减周围神经中淀粉样沉积物的堆集，改进症状并协助患者更好地操控病况。
FDA 药物评价和研讨中心神经病学产品部主任 Dunn 博士表明，「长期以来，医治遗传性转甲状腺素介导的淀粉样蛋白变性多发性神经病的需求一向未得到满意。siRNA 这种共同的靶向医治为这些患者供给了一种立异的医治办法，能够直接影响这种疾病的潜在根本原因。」
一项触及 225 名患者的临床试验中，148 名患者被随机分配承受 Onpattro 输注，每三周一次，共 18 个月，别的 77 名被随机分配以相同频率承受安慰剂输注。
与安慰剂组患者比较，承受 Onpattro 医治的患者在多发性神经病变丈量层面有更好的成果，包含肌肉力气，感觉（痛苦，体温，麻痹），反射和自主神经症状（血压，心率，消化）。Onpattro 组患者在步行，营养状况和进行日常日子活动的才能评价方面也得分更高。
Onpattro 医治经陈述的最常见不良反响与输液相关，包含潮红，背痛，厌恶，腹痛，呼吸困难（呼吸困难）和头痛。 一切参加临床试验的患者均承受了皮质类固醇，对乙酰氨基酚和抗组胺药（H1 和 H2 阻滞剂）的术前用药，以削减输液相关反响的发作。
患者还或许呈现视力问题，包含眼睛干涩，视力含糊和眼睛漂浮物（玻璃体漂浮物）。 Onpattro 导致血清维生素 A 水平下降，因而患者应按主张的每日答应量每日服用维生素 A 弥补剂。
