PMLiVE 于 5 月 22 日报导，罗氏巴望血友病 A 新药 Hemlibra 成为重磅炸弹药物的愿望朝着成为实际迈近一步，新的数据显现，这款药物与规范因子 VIII 疗法比较能够使出血下降三分之二还多。
这是初次有一款药物能够打败因子 VIII 防备疗法，切换运用 Hemlibra（emicizumab）的患者每周或每两周打针一次该药物，与患者之前的疗法比较，能够观察到 Hemlibra 使出血率下降 68%。别的，在 HAVEN 3 实验中，不能运用任何防备性医治药物的患者其出血减少了 98%，该实验招募的受试者为没有因子 VIII 按捺物的血友病 A 患者，因子 VIII 按捺物是约束凝血因子代替物效果的抗体。
HAVEN 3 实验的研究者，南非约翰内斯堡威特沃特斯兰德大学的 Mahlangu 表明：「即便选用现在的防备性疗法，许多血友病 A 患者仍会持续出血，终究导致长时间的关节损害，因而人们需求更多的医治计划。」
Hemlibra 上一年被同意用于已发生因子 VIII 疗法按捺物的血友病 A 患者，若取得同意的话，这次的最新成果有望为罗氏的这款药物开释更大的适宜患者人群。这次的数据正被提交至全球卫生当局用以其药品审评。上个月，罗氏为该药物取得了一个突破性疗法资历，从而为 Hemlibra 用于没有按捺物的血友病 A 患者赢得一次加快审评。
今日还报导了第二项实验 HAVEN 4 的数据，成果表明 Hemlibra 即便一个月用药一次，该药物在有及没有按捺物的血友病 A 患者中仍能供给「临床有意义」的出血率操控。
与根据长效因子 VIII 的药物，如夏尔（现在正被武田 60 亿美元收买中）的 Adynovate、百健的 Eloctate、拜耳的 Kovaltry 及 CSLBehring 的 Afstyla 比较，一个月用药一次将给 Hemlibra 一个用药优势。其它药物一般为每周用药两次或三次，Hemlibra 的用药优势将使其成为血友病 A 医治的新规范，它有望成为一款年销售峰值达 50 亿美元的产品。
罗氏已在美国推出 Hemlibra，其第一年运用的定价为 48.2 万美元，之后为每年 44.8 万美元，该公司表明，今年前三个月该药物的销售额为 2300 万美元，公司为此感到非常高兴。这两项实验也支撑 Hemlibra 的安全性，在实验或罗氏体恤运用项目呈现几例用药患者逝世后，安全性问题曾成为人们争辩的一个问题，但该公司表明这几例逝世与药物医治无关。
最近由美国临床与经济谈论研究所（ICER）发布的报导称，Hemlibra 是一次「令人兴奋的立异」，即便其价格高也能节约本钱，由于现在医治血友病 A 的本钱太高。ICER 表明，除了临床及用药优势之外，这款药物还有助于下降关照者的担负，增强患者参加作业、学习或其它活动的才能。不过，昂扬的药品定价及美国一般需求患者分管较大份额费用的稳妥结构，意味着即便像 Hemlibra 这样节约本钱的医治药物，也很可能会阻挠家庭最大极限地进行自付。
