美国 FDA 回绝 BioMarin 制药的药物 Kyndrisa 用于医治一种稀有的肌肉萎缩疾病，这也使得投资者把目光转移到 Sarepta Therapeutics 公司正在研制的竞赛药物上。此次回绝源于该药物某些不断定性，这款药物在美国被宣传为用于杜氏肌营养不良的首款医治药物。
杜氏肌营养不良是一种侵袭性、退行性遗传疾病，它阻碍肌肉运动，在每 3600 名重生男婴中，将会有一名男婴受到此病的影响。大都患者会在 30 岁前逝世。杜氏肌营养不良尚无法治好。FDA 一个独立参谋小组在上一年 11 月指出，Kyndrisa 在实验中的有效性不足以保证其取得同意。Sarepta 的药物 Eteplirsen 定于下周进行审评。
WBB 证券分析师 Brozak 表明，Kyndrisa 被拒实际上使 Sarepta 成了美国杜氏肌营养不良医治的赢家，而其获批的压力也会添加。分析师表明，BioMarin 将或许需要在美国为 Kyndrisa 进行另一项后期研讨。Kyndrisa 也在欧洲进行审评。
Sarepta 的 Eteplirsen 与 BioMarin 的 Kyndrisa 相同，能够跳读基因过错部分，以发生肌营养不良蛋白，这种蛋白的缺少被认为是引起杜氏肌营养不良的要素。据韦德布什证券分析师 Behanna 称，这两款药物均针对杜氏肌营养不良患者的一个特别亚组，这一患者人群在美国大约有 1800 名男孩，美国以外大约有 5000 人。
但是，Kyndrisa 在美国被拒并不意味着该药物走到了路的止境。BioMarin 估计 4 月或 5 月会听到欧洲监管参谋委员会的信息，其终究的决议将在本年第三季度做出。虽然美国的同意会给 BioMarin 带来这一商场的先发优势，但欧洲的同意或许更重要，由于这款药物在那里面临的患者人群更大。
Evercore ISI 的 Schoenebaum 估计，只要 FDA 对 Sarepta 及欧洲监管组织对 Kyndrisa 做出决议之后，BioMarin 才会进行下一步的举动。BioMarin 日前表明，它将与 FDA 一同断定其下一步的作业。
TC Therapeutics 公司的杜氏肌营养不良药物 Translarna 于 2014 年在欧洲赢得有条件同意，用于医治不同的患者亚群。上一年，PTC 表明该公司有充沛的数据用来提交 Translarna 在美国的上市请求，虽然该药物在美国的一项后期研讨失利。
