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药物血管性水肿 Pharming 完结血管性水肿防备药物 Ruconest 的 2 期实验患者招募

[2020年05月05日 04:16] 来源: 网络 编辑:小编 点击量:0
导读:Pharming已为其Ruconest(重组C1酯酶按捺物,50IU/kg)在遗传性血管性水肿患者中用于防备的2期临床研讨完结患者招募。30名缺少C1酯酶按捺物且每月至少有四次发生史的遗传性血管性水肿患者被招募到该随机、双盲研讨中。患者每周承受一次或两次Ruconest医治,或在每一个三四周的医治周期内运用安慰剂。经过穿插规划,一切患者

Pharming 已为其 Ruconest(重组 C1 酯酶按捺物,50 IU/kg)在遗传性血管性水肿患者中用于防备的 2 期临床研讨完结患者招募。

30 名缺少 C1 酯酶按捺物且每月至少有四次发生史的遗传性血管性水肿患者被招募到该随机、双盲研讨中。患者每周承受一次或两次 Ruconest 医治,或在每一个三四周的医治周期内运用安慰剂。经过穿插规划,一切患者将承受每一种剂量方案。这项研讨将在遗传性血管性水肿患者中点评 Ruconest 用于血管性水肿发生防备时的安全性及有效性。

这项研讨的患者招募于 2015 年 1 月开端,招募地址散布在加拿大、欧洲、以色列及美国。这项实验正由首要研讨者 Cicardi 博士与 Riedl 博士进行和谐,前者也是米兰大学的教授,后者是圣地亚哥加利福尼亚大学美国遗传性血管性水肿中心医疗主任、主任医师。

Pharming 猜测 2016 年第二季度有望取得实验的要害成果

Pharming 首席运营官、医学博士、哲学博士 Giannetti 在谈论该布告时,「咱们很快乐及时为这项双盲、随机、安慰剂对照研讨完结患者招募。咱们希望这些成果在遗传性血管性水肿患者中断定 Ruconest 用于防备血管性水肿发生的安全性及有效性时会供给很多的信息。

咱们猜测,这项研讨的要害成果会在第二季度末取得。假如成果呈阳性,咱们方案与 FDA 及 EMA 接洽,为该项目评论下一步的方案,包含咱们的一种新的皮下注射剂方案。

依据与 Valeant 制药达到的北美答应协议条款,Valeant 和 Pharming 共担 Ruconest 用于遗传性血管性水肿防备的开发本钱。Pharming 将从 Valeant 取得一笔未对外发表的里程碑付款。Ruconest 已被 FDA 颁发孤儿药资历,用于遗传性或取得性 C1 酯酶按捺物缺少引起的血管性水肿的防备性医治,数据独占权直到 2026 年完毕。

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