美国 FDA 官网 7 月 20 日音讯，FDA 今日同意 Agios 制药公司 Tibsovo（ivosidenib）片用于医治带着一种特定基因骤变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。这是首个 IDH1 抑制剂类药物，其获批的一同，一款随同确诊试剂也一同获批，用于检测 AML 患者 IDH1 基因中的特定骤变。
FDA 药物点评与研讨中心血液学与肿瘤学产品办公室署理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任、医学博士 Pazdur 称：「Tibsovo 是一款靶向药物，它的获批为带着 IDH1 骤变的复发性或难治性 AML 患者填补了一项未满意的需求。在某些患者中，Tibsovo 的运用与彻底缓解相关，与对红细胞及血小板的输注需求削减相关。」
AML 是一种快速发展的癌症，其构成于骨髓，可导致血液及骨髓中反常白细胞数量升高。美国国立卫生研讨院国家癌症研讨所估量，2018 年大约有 1.952 万人将被确诊患有 AML，大约 1.067 万 AML 将死于这种疾病。
Tibsovo 是一种异柠檬酸脱氢酶-1 抑制剂，其经过下降癌代谢物 2-羟基戊二酸（2-HG）的反常发作而发挥作用，然后导致恶性细胞分解。假如选用 FDA 同意的查验试剂检测到血液或骨髓中有 IDH1 骤变，那么患者合适以 Tibsovo 医治。今日 FDA 也同意了 RealTime IDH1 Assay，这是一种随同确诊试剂，其可用来检测这种骤变。
Tibsovo 的有效性在一项由 174 名带着一种 IDH1 骤变的复发性或难治性 AML 患者参加的单臂实验中得到研讨。这项实验点评了医治后无疾病依据及血液计数彻底康复患者的百分数（彻底缓解，CR），以及医治后无疾病依据与血液计数部分康复患者的百分数（部分血液学康复的彻底缓解，CRh）。在均匀随访 8.3 个月时，32.8% 的患者阅历 CR 或均匀继续 8.2 个月的 CRh。研讨开始阶段，在 110 名因 AML 而需求血液或血小板输注的患者中，至少有 37% 的 Tibsovo 医治患者在阅历 56 地利不需求输注。
Tibsovo 的常见副作用包含疲惫、白细胞数增多、关节痛苦、腹泻、呼吸短暂、四肢肿胀、厌恶、嘴或咽喉痛苦或溃疡、不规则心跳（QT 推迟）、皮疹、发烧、咳嗽、便秘。哺乳期女人不该运用 Tibsovo，由于该药物可引起新生儿损伤。
Tibsovo 有必要与一份患者用药攻略一同分发，该攻略描绘了有关该药物运用与危险的重要信息。Tibsovo 的处方信息包含一项黑框正告，提示该药物会发作一种被称为分解综合征的不良反应，假如不进行医治，或许会是丧命的。分解综合征的体征与症状或许包含发烧、呼吸困难、急性呼吸困顿、肺部炎症（射线照相肺滋润）、胸膜或心包积液、快速增重，肿胀（外周性水肿）、肝、肾或多器官功能障碍。在开始置疑有症状时，医师应该用皮质类固醇医治患者，并亲近调查患者，直到症状消失。
其他严峻正告包含 QT 延伸，这或许会危及生命。在医治期间，心脏的电活动应进行心电图查看。吉兰-巴兰综合征是一种稀有的神经系统疾病，这种疾病患者的人体免疫系统过错地进犯了其周围神经系统的一部分，在运用 Tibsovo 医治的人群中已发作过这种疾病，因而应该对患者神经系统问题进行监测。
该药物的上市请求被 FDA 颁发了快速审评与优先审评资历。Tibsovo 也获得了孤儿药资历，这一资历能够供给鼓舞办法，以协助和鼓舞用于稀有病药物的开发。
