FDA 一般在年末突击批阅一些药物的景象 2016 年没有演出，但作为 FDA 一年来药品审评作业的完毕，FDA 同意百健旗下脊髓性肌萎缩症（SMA）药物 Spinraza。就在圣诞节前夕，Spinraza（nusinersen）成为在美国首个获批用于医治 SMA 儿童及成年患者的药物，SMA 是一种一般丧命的遗传性疾病，该疾病影响肌肉强度与运动。
SMA 影响六千分之一到万分之一的出世婴儿，它是婴儿遗传性疾病逝世的一个主要因素，严峻病例患者会变成残疾，失掉进行基本功能（如吞咽与呼吸）的才能。Spinraza 是一款反义寡核苷酸药物，该药物由百健于 2016 年夏天从 Ionis 制药答应取得，百健为此付出了 7500 万美元的预付款，另加 1.5 亿美元的药品注册进展款及未来的出售提成。瑞士信贷分析师从前以为，该药物到 2020 年的出售额或许会到达 10 亿美元。
他们对这款药物很高的希望根据其高定价猜测，百健计划把这款稀有病医治药物第一年的用药本钱定为 75 万美元，随后每年的用药本钱为 37.5 万美元。Leerink 分析师 Porges 标明，这款药物的定价或许是「压垮骆驼的最终一根稻草」，把稀有病药物推到药品定价争辩的前沿。「高定价将迫使付出者紧密检查哪些患者能够获取药物，并约束获取药物的总量，」他标明道，这标明 SMA 不太严峻的患者或许失去获取药物的时机。
这次的同意根据一项临床实验，实验受试者为 121 名婴儿期发生 SMA 的患者，这些婴儿在 6 个月大之前被确诊患有 SMA，在不到 7 个月大时开端第一次用药。婴儿承受 Spinraza 打针（打针入脊髓周围的液体），或承受模拟程序（皮肤测验）作为对照。
FDA 要求研讨团队尽早检查实验的有效性成果，然后根据 82 名受试者的数据同意这款药物，数据标明 40% 的 Spinraza 医治患者显现运动目标改进，如头部操控、坐、仰卧才能、翻滚、匍匐、站立及行走才能。对照组未显现有任何改进。
Spinraza 的同意使 2016 年的新药同意数量定格在 22 个，远低于 2014 年与 2015 年的 40 多个。在某种程度上来说，这是由于一些原定于 2016 年同意的药物提早在 2015 年取得了同意，别的 FDA 发布彻底回应函而回绝同意的新药请求数量增多。
